治 疗 糖 尿 病 药 物 及 生 物 制 品 临床试验指导原则 一、介绍 本 指 导 原 则 为 糖 尿 病 的 治 疗 药 物 和 治 疗 用 生 物 制 品 的 临 床 试 验提 供 建 议 。 在 以 下 的 讨 论 中 ， 简 要 描 述 了1 型 和2 型 糖 尿 病 及 其 治疗 目 标 ， 为 临 床 试 验 设 计 、适用 于不同研究阶段的 终点事件和 适宜的人群等问题提 供 指 导 原 则 。 这些问题适用 于 1 型 和 2 型 糖 尿 病 。 本 指 导 原 则 不讨 论 临 床 试 验 设 计 或统计 学分析的 一般问题。 本 指导 原 则 重点是特定药 物 的 研发和 试 验 设 计 。 同测量糖 化血红蛋白（HbA1c ， 糖 基化血红蛋白或糖 化血红蛋白）的 改变一样， 这些问题仅用 于糖 尿 病 研究中 。 HbA1c 的 下 降直接反应血糖 控制 的 改善。因此， 对于糖 尿 病 的 短期高血糖 治 疗 和 长期微血管并发症的 控制 ，HbA1c 被认为 是一个良好的 有效替代指 标 。 本 指 导 原 则 仅视为 推荐性的 建 议 。 二、背景和治疗目标 糖 尿 病 是一种以 胰岛素 分泌 缺 陷 、胰岛素 抵 抗 或两 者 并存 所 致 的高血糖 为 特征 的 慢 性代谢 性疾 病 。 脂 质 和 蛋白质 代谢 的 改变也 是胰岛素 分泌 和 反应缺 陷 的 重要 表 现 。 大 多 数 糖 尿 病 患 者 为1 型 糖 尿 病 （免 疫 介 导 或特发性）和2 型糖 尿 病 （进 展 性胰岛素 抵 抗 和 β-细 胞 功 能 衰 竭 并存 的 复 杂 病 理 生 理 ，并有遗 传 背 景 ）。 糖 尿 病 也 与 妊 娠 期间 激 素 水 平 、遗 传 缺 陷 、其 他 内分泌 病 、感 染 以 及 某 些药 物 有关 。 上 述 研 究 均 采 用HbA1c 的 改 变 来 评 价 血 糖 控 制 水 平 。 HbA1c 这 个 替 代 终 点 反 映 了 有 益 于 治 疗 糖 尿 病 的 直 接 临 床 疗 效 （ 高 血 糖 及 其相 关 症 状 ） ， 而 且 降 低 HbA1c 可 以 合 理 地 预 期 减 少 微 血 管 并 发 症 的长 期 风 险 。 此 外 ， 已 逐 渐 认 识 到 诸 如 高 血 压 、吸烟和血 脂异常等心血管 疾病...
