中位生存期 1、起始事件与终点事件 终点事件又称死亡事件、失效事件，它是研究者所关心的特定结局，而起始事件是反映研究对象的起始特征的事件。2、生存时间 生存时间：终点事件与起始事件之间的时间间隔。3、删失值 在随访研究中，由于某种原因未能明确地观察到随访对象发生事先定义的终点事件，无法得知随访对象的确切生存时间，这种现象称为删失。右删失：从时间轴上看，终点事件发生在最后一次随访观察时刻的右方。4、生存概率和生存率 生存概率（p）指单位时间开始时存活的个体到该时间段结束时仍然存活的可能性。 生存率 S（t)指 0 时刻存活的个体在 t 时刻仍存活的概率。 生存概率是针对单位时间而言的，生存率是针对某个较长的时间段的，它是生存概率的累积结果。有以上基本概念我们引出生存曲线及中位生存期的概念：生存曲线：以随访时间作横坐标、生存率作纵坐标绘制的曲线。中位生存期：也称半数生存期，表示恰好有 50％个体活过此时间（生存率 50％所对应的生存时间）。生存时间并非正态分布，故常用中位生存期作为某个人群生存过程的概括性描述指标。中位生存期越长，表示疾病预后越好；中位生存期越短，表示疾病预后越差。其数值就是借助生存曲线进行图标法估计。需要注意一点，当删失数据超过样本量的 50％时，无法估计中位生存时间。在肿瘤学中，生存期是临床获益的金标准，但实际上 FDA 也认可采用别的肿瘤终点指标来批准药物上市。在上个世纪 70 年代，FDA 通常是基于客观应答率（objective response rate，ORR）来决定是否批准一个抗肿瘤药物。到了 80 年代早期，经肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee ，ODAC）讨论后，FDA 认为应基于更直接的临床获益证据，如改善生存期或患者的生存质量（Quality Of Life，QOL）、改善身体功能或改善肿瘤相关症状，其临床获益并非一直通过客观应答率（ORR）来反映。此后的 10 多年，无病生存期（Dsease-Free Srvival，DFS）和持续的完全应答作为终点指标被认可。 本指导原则（草案）所涉及的主要终点指标讨论包括整体生存期（Overall Survival）、基于肿瘤评价的终点指标（如无病生存期、客观应答率、进展时间、无进展生存期、治疗失败时间）以及基于症状评价的终点指标。具体见下表： 表 1.重要的肿瘤公认终点指标比较 终点指标 证据的适用性 评价 优点 缺点 整体生存期（OS） 临床受益 ·需要随机研究 ·盲法并非必须...
