发布日期20120114栏目化药药物评价>>综合评价标题中国与日本对于新药注册特殊审批管理的比较作者鲁爽 王涛 杨进波部门化药临床二部正文内容 摘要：我国和日本药品主管当局对于新药注册中特殊审批的管理均有相关的法律、局令及规定等予以支持。本文简要介绍了两国的相关管理体制，旨在通过比较达到相互借鉴，不断优化管理方式，最终利于患者用药的目的。 关键词：新药 特殊审批 优先审查 管理一、日本相关管理 对于新药注册特殊审批在日本称之为“优先审查”，大致有两大类药物可以进入该程序，一类是罕见病用药，一类是出罕见病用药之外的新药。 （一）针对罕见病用药品的审查管理方式在日本药事法中有明确要求，一旦被厚生劳动省认定为罕见病用药品，将实施优先审查。罕见病用药品如果打算申请优先审查，在相应的新药等注册申请书的备注栏注明“x 年 x 月 x 日被认定为罕见病用药品”，并向综合机构提出申请。日本对于罕见病用药品的定义是，①对于该药的对象适应患者人数在日本不到 5 万人；②没有可以替代的适宜的药品等或者治疗方法；③与现存的药品等比较，显示出可以期待的、明显的有效性或者安全性，从而在医疗上有优越的使用价值。 （二）针对罕见病用药之外的优先审查事宜，独立行政法人药品医疗器械综合机构（以下简称“综合机构”）于 2011 年 9 月 1 日发布药食审查发 0901 第 1 号文，该文是在以往各相关通知的基础上进一步明确除了罕见病用药以外的药品等的优先审查和优先咨询等事宜，并于 2011 年 10月 1 日开始实施，同时废止了于 2004 年 2 月 27 日发布的同名规定。 第一，关于优先审查 1、除了罕见病用药品，对于该新药是否适用于优先审查的考虑 应综合评价下文中的（1）对象疾病的严重性和（2）临床上的获益风险评估来决定是否适用。 （1）如下分类评价对象疾病的严重性：A、对于生命有重大影响的疾患（致死性的疾患）。B、疾病的发展是不可逆的，对日常生活有显著影响的疾患。C、其他。 （2）如下分类进行临床上的获益风险评估：A、以往没有治疗、预防或者诊断方法。B、基于有效性、安全性、患者生活质量，从医疗角度来看是否优于以往的治疗、预防或者诊断方法。 2、相关注册申请 （1）如果打算申请罕见病用药品以外的优先审查，在相应的新药等注册申请书的备注栏注明“鉴于其他理由申请优先审查”，并附相应的罕见病以外优先审查的判断理由。（除（2）中提到的内容） （2）对...
